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[in German:] Neue bahnbrechende Therapieerfolge in der fortgeschrittenen Mastozytose und Mastzell-Leukämie

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[in German:] (Wien, 11-07-2016) Die fortgeschrittene Mastozytose und Mastzell-Leukämie galten lange Zeit als therapie-refraktär und weisen eine extrem schlechte Prognose auf. So beträgt die Lebenserwartung in der Mastzell-Leukämie in der Regel nur wenige Monate. Das Team um Peter Valent beschäftigt sich seit vielen Jahren mit der Entwicklung  von neuen besseren Therapie-Möglichkeiten für diese Patienten.

Ein zentrales Target ist dabei der SCF Rezeptor, KIT, welcher in der Regel in diesen Patienten mutiert ist und über seine konstitutive Aktivierung zum faktor-unabhängigen Wachstum der Mastzellen und ihrer Vorläuferzellen führt. Der KIT Tyrosin-Kinase Inhibitor Midostaurin (PKC412) ist ein überaus geeignetes zielgerichtetes Medikament, da es nicht nur das KIT-abhängige Wachstum der Mastzellen stoppt sondern auch die KIT-abhängige und IgE-R-abhängige Mastzell-Aktivierung blockieren kann, Erkenntnisse, welche an der MedUni Wien erarbeitet werden konnten.

Der Nachweis der klinischen Wirksamkeit dieser Substanz konnte jetzt erbracht werden. In einer rezenten Ausgabe des New Eng J Med (30. Juni 2016) wird die erste globale Studie zu diesem Thema präsentiert. In dieser Phase II Studie, an welcher auch die MedUni Wien beteiligt war, wird die Wirksamkeit von PKC412 (Midostaurin) in Patienten mit fortgeschrittene Mastozytose und Mastzell-Leukämie bewiesen. Es steht somit zum ersten Mal eine effektive zielgerichtete Therapie für diese Patienten zur Verfügung. Überdies wird gezeigt, dass die Aktivierung der Mastzellen und die Mediator-Symptome unter PKC412 unter Kontrolle gebracht werden können. Die entsprechenden präklinischen Konzepte wurden im Labor und im Team von Peter Valent entwickelt.

Nun hofft das Team, dass das Medikament sehr bald in Europa für diese Indikation zugelassen wird.