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Asterix

Advances in Small Trials dEsign for Regulatory Innovation and eXcellence

Design klinischer Studien in Populationen mit geringer Fallzahl für Regulatorische Innovation und Exzellenz

Im Projekt ASTERIX werden statistische Methoden für effiziente klinische Studien mit kleinen Gruppengrößen entwickelt und validiert. Diese Methoden sind insbesondere bei der Entwicklung neuer Therapien bei seltenen Krankheiten von großer Bedeutung.

Die Möglichkeiten der Evaluation neuer therapeutischer Entwicklungen sind aufgrund der kleinen Patientengruppen sehr limitiert und führen oft zu keinen klaren Aussagen über die Wirksamkeit von innovativen Behandlungen. Mehr als 30 Millionen Menschen sind in der EU von einer der über 5000 bekannten, seltenen Erkrankungen betroffen und die entwickelten statistischen Methoden sollen die evidenzbasierte Entwicklung neuer Therapien unterstützen.

Wichtige Forschungsansätze des Asterix Projekts sind die simultane Analyse mehrerer Outcomeparameter zur Beurteilung des Behandlungserfolgs, stufenweise Metaanalysen, um Vorwissen systematisch zu nutzen sowie optimierte adaptive Studiendesigns. Die Relevanz dieser Verfahren wird insbesondere im Kontext der regulatorische Begutachtung von Arzneimitteln für seltene Erkrankungen im Rahmen von Arzneimittelzulassungsverfahren untersucht.

Ein Kernaspekt des Asterix Projekts ist die Berücksichtigung der PatientInnenperspektive bei der Entwicklung neuer Studienmethoden. Zum Beispiel sollen zur Auswahl und Gewichtung relevanter Endpunkte Ansätze, die individuelle PatientInnenpräferenzen bei der Nutzen - Risikobewertungen miteinbeziehen, untersucht werden.


ForscherInnen der MedUni Wien

In diesem Projekt agiert die Meduni Wien als Projektpartnerin unter der Leitung von Univ.-Prof. Mag. Dr. Martin Posch.

Univ.-Prof. Mag. Dr. Martin Posch

Projektleiter

Zentrum für Medizinische Statistik, Informatik und Intelligente System
Institut für Medizinische Statistik

ProjektmitarbeiterInnen:
Sonja Zehetmayer (Universitätsassistentin, derzeit karenziert)
Robin Ristl (PostDoc)
Susanne Urach (PhD Student)
Johann Hainfellner (Ao.-Univ. Prof.)
Harald Heinzl (Univ. Prof.)
Bernd Jilma (Ao. Univ.-Prof.)


Konsortium

Projektkoordinator: Kit Roes, Director Quality and Patient Safety bei UMC Utrecht and Professor of Biostatistics bei Julius Center UMC Utrecht

Projektpartner:
University Medical Center Utrecht (NL)
Medizinische Hochschule Hannover (D)
MedUni Wien (AUT)
The Academic Medical Center (NL)
Universitat Autònoma de Barcelona (ES)
Statisticians in the Pharmaceutical Industry/ European Federation of Statisticians in the Pharmaceutical Industry (UK)
VSOP (NL) / EGAN (BE)

Anzahl der Projektpartner insgesamt: 7


Eckdaten

Förderschiene/Bereich/Topic/ProjektartFP7-HEALTH-2013-INNOVATlON-1,
Seventh Framework programme,
HEALTH.2013.4.2-3
New methodologies for clinical trials for small population groups
Projektdauer01/10/2013 – 01/10/2017
Förderhöhe MedUni Wien672,259.20 €
Förderhöhe Gesamtprojekt4,141,786.00 €

Projektwebsite

Im Projekt ASTERIX werden statistische Methoden für effiziente klinische Studien mit kleinen Gruppengrößen entwickelt und validiert.
Erfahren Sie mehr auf der offiziellen Projektwebsite.

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