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Studie hilft PatientInnen mit seltenen Tumoren

(Wien, 18-02-2015) Repräsentative klinische Studien sollen eine hohe Anzahl an PatientInnen einschließen, um eine sichere Aussage treffen zu können. Selbst bei häufigen Tumorarten ist dies oft nur in großen Multicenter-Studien möglich. Bei eher seltenen Tumorarten oder Tumorunterarten ist dies wegen der geringen Fallzahlen nur schwer möglich. Die Betroffenen dieser seltenen Erkrankungen können daher selten von neuen Therapien profitieren. Ein neuer Forschungsansatz schließt die PatientInnen nicht mehr nur nach der Tumorart in die Studie ein, sondern fokussiert auf die gemeinsamen molekularbiologischen Eigenschaften der Tumore.

In sogenannten „Baskettrials“ werden PatientInnen mit spezifischen Mutationen unabhängig von der Tumorart eingeschlossen. Diese Mutationen werden anhand von Tumorproben mittels „Next-Generation Sequencing Technik“ identifiziert. Am Comprehensive Cancer Center (CCC) Vienna der MedUni Wien und des AKH Wien läuft derzeit eine Studie unter dem Titel „ROAR“. Sie testet die erste therapeutische Wirksamkeit von Substanzen, die die sogenannten BRAF-Mutationen in seltenen Tumorerkrankungen hemmen sollen.

BRAF-Mutation fördert Tumorwachstum
Die BRAF-Mutation gilt als Mutation, die das Tumorwachstum befeuert, weil sie die Signalwege, die am Wachstum der Zellen und an ihrem Überleben beteiligt sind, beeinflusst. Melanom-PatientInnen, die eine BRAF-Mutation aufweisen, und die in der Vergangenheit mit einem Hemmstoff, der spezifisch auf die BRAF-Mutation einwirkt (BRAF-Inhibitor), behandelt wurden, sprachen häufig zu Beginn hervorragend auf die Therapie an, hatten aber nach wenigen Monaten mit Therapieresistenzen zu kämpfen. Das Design der aktuellen Studie geht auch auf dieses Problem ein.

Gerald Prager, Onkologe an der Universitätsklinik für Innere Medizin I der MedUni Wien, Mitglied des CCC und Leiter der Studie dazu: „Im Rahmen der aktuellen Studie werden PatientInnen, die an Schilddrüsenkrebs, Gallengangskarzinomen, Keimzellentumoren, Haarzellleukämie, niedrig- und hochgradigen Gliomen, einem Multiplen Myelom oder Dünndarmkrebs leiden und jeweils eine BRAF-Mutation aufweisen, mit einem BRAF-Inhibitor (Dabrafenib) in Kombination mit einer weiteren Substanz, einem sogenannten MEK-Inhibitor (Trametinib) behandelt.“

MEK-Inhibitoren greifen in den gleichen Signalweg wie die BRAF-Inhibitoren ein, allerdings an einer anderen Stelle. Die zusätzliche Verabreichung des MEK-Inhibitors soll dazu beitragen, die Resistenzmechanismen besser beherrschen zu können.

Gerald Prager: „Diese Studie wurde hier an unserem Haus entwickelt. Wir möchten damit PatientInnen mit seltenen Tumorerkrankungen, denen keine Standardtherapie mehr zur Verfügung steht, den Zugang zu effizienten Therapien zu ermöglichen. Wir nehmen pro Tumorart 15 PatientInnen in die Studie auf.“ Die Studie, die im Herbst 2014 begonnen wurde, ist nach wie vor offen und vorerst für zwei  Jahre geplant.