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Christoph Male erhält Alexander-Schmidt-Preis der Gesellschaft für Thrombose- und Hämostaseforschung

Fachgesellschaft zeichnet Experten der MedUni Wien aus
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(Wien, 02-03-2021) Christoph Male von der Universitätsklinik für Kinder- und Jugendheilkunde der MedUni Wien wurde von der Gesellschaft für Thrombose- und Hämostaseforschung (GTH) mit dem Alexander-Schmidt-Preis ausgezeichnet. Der Experte für pädiatrische Gerinnungsstörungen erhielt den höchst-dotierten Forschungspreis der deutsch-österreichisch-schweizerischen Fachgesellschaft für eine Studie zu Hämophilie bei Kindern.

Der Preis wurde Christoph Male für eine Arbeit verliehen, die im Topjournal Haematologica publiziert wurde.

Das von C. Male geleitete Hämophiliezentrum an der Kinderklinik in Wien ist Teil der PedNet Studiengruppe, einem internationalen, multizentrischen Studiennetzwerk, das eine repräsentative Kohorte von Kindern mit Hämophilie von Geburt bis zum 18. Lebensjahr systematisch beoboachtet. C. Male ist Vorstandsmitglied im PedNet Konsortium und leitet dort auch die Arbeitsgruppe zu Hämophilie B.

Hämophilie, die klassische angeborene Blutungserkrankung, gehört zu den seltenen Erkrankungen. Hämophilie B (Gerinnungsfaktor IX Mangel) ist fünfmal seltener als Hämophilie A (Faktor VIII Mangel). Obwohl sich beide Formen der Hämophilie im klinischen Erscheinungsbild gleichen, gibt es auch Unterschiede, zum Beispiel im Auftreten von Inhibitoren gegen FIX bzw. FVIII, der schwersten Behandlungskomplikation der Hämophilie. FIX Inhibitoren gelten als seltener, zeigen aber einen schwereren Verlauf als FVIII Inhibitoren, wozu es aber bislang keine verlässlichen Daten gab.
Die von Male federführend publizierte Studie aus der PedNet Kohorte konnte erstmals valide Daten zur Häufigkeit und dem Zeitverlauf des Auftretens von FIX Inhibitoren bei Hämophilie B liefern. Darüber hinaus konnte eine enge Assoziation der Inhibitorentwicklung mit der zugrundeliegenden FIX Mutationen gezeigt werden, während klinische Faktoren für das Risiko keine wesentliche Rolle spielten. Aus diesen Ergebnissen erklären sich auch die Unterschiede in der Inhibitorentwicklung zur Hämophilie A.

Neben der Auszeichnung für seine wissenschaftliche Arbeit wurde Male der Alexander-Schmidt-Preis auch für sein Engagement innerhalb der GTH verliehen (Vorstandsmitglied 2011-2015, Kongresssekretär bzw. Mitglied des wissenschaftlichen Komitees mehrerer GTH Jahreskongresse, designierter Tagungspräsident für den GTH Kongress 2024 in Wien, gemeinsam mit Cihan Ay von der MedUni Wien).

Zur Person
Ao. Univ. Prof. Dr. Christoph Male, MSc, leitet an der Universitätsklinik für Kinder- und Jugendheilkunde von MedUni Wien und AKH Wien die Gerinnungsambulanz für Kinder- und Jugendliche und die Arbeitsgruppe für Pädiatrische Gerinnung, die einerseits Kinder mit Blutungsstörungen und andererseits Kinder mit Thromboseneigung betreut. Die Gruppe ist in vielen internationalen klinischen Studien engagiert, die sich der Epidemiologie, Pathophysiologie, Risikofaktoren, Diagnostik und dem Outcome verschiedener Gerinnungserkrankungen bei Kindern widmen. Ein besonderer Schwerpunkt ist die Entwicklung von neuen medikamentösen Therapien für Kinder, wofür die Gruppe, teils federführend, im Rahmen von akademischen Konsortien und/oder in Kooperation mit der Pharmaindustrie zahlreiche Arzneimittelstudien für Kinder durchführt.

Christoph Male ist unter anderem Immediate Past Chair des Pediatric and Neonatal Scientific and Standardization Committee (SSC) der International Society of Thrombosis and Haemostasis (ISTH), Executive committee member des International Paediatric Thrombosis Network (IPTN), und Vorsitzender des Wissenschaftlichen Ausschusses der Ö. Hämophiliegesellschaft. Er war 9 Jahre lang ö. Vertreter im Pädiatrischen Kommittee der European Medicines Agency (EMA), er ist Expert für das Connect4children (C4C) Collaborative Network for European Clinical Trials for Children, Projektleiter des Ö. Kinderformulariums (Kindermedika) und pädiatrisches Mitglied der Ethikkommission der MedUni Wien. Male unterrichtet seit vielen Jahren an der MedUni Wien in verschiedenen Formaten zum Thema Klinische Epidemiologie und Studiendesign.

Service: Haematologica
‚Inhibitor incidence in an unselected cohort of previously untreated patients with severe haemophilia B: a PedNet study’. Male C, Gretenkort N, Rafowicz A, Liesner R,  Kurnik K, Fischer K, Platokouki H, Santagostino E, Chambost H, Nolan B, Königs C, Kenet G, Ljung R, van den Berg HM, on behalf of the PedNet study group. Haematologica 2021;106:123-129. doi: 10.3324/haematol.2019.239160.